目前，基因治療的應(yīng)用范圍已從最初的單基因缺陷病，發(fā)展到帕金森綜合征、心臟病和艾滋病，其中大約三分之二的臨床試驗(yàn)是針對(duì)癌癥的。美國費(fèi)城杰弗遜醫(yī)學(xué)院的研究人員已經(jīng)成功地在動(dòng)物身上實(shí)現(xiàn)了用基因治療的方法預(yù)防胃癌?？茖W(xué)家的下一步目標(biāo)是進(jìn)行口服基因試劑的試驗(yàn)。目前，科學(xué)家已經(jīng)發(fā)現(xiàn)了26種可抑制不同癌細(xì)胞的新基因。
基因治療是一項(xiàng)多學(xué)科的綜合工程，需要遺傳學(xué)家分析遺傳性疾病家譜，發(fā)現(xiàn)致病基因：需要分子生物專家找出基因表達(dá)的調(diào)節(jié)機(jī)制和基因之間相互作用的規(guī)則;需要病毒學(xué)家提供更好的病毒載體：需要免疫學(xué)家解決基因治療中載體所引起的免疫反應(yīng)。此外，還需要細(xì)胞生物學(xué)家提供更好的細(xì)胞系，以解決載體大規(guī)模生產(chǎn)的問題?？梢?，基因治療的發(fā)展需要有很強(qiáng)的生命科學(xué)綜合研究能力。我國目前的生命科學(xué)綜合研究能力還有限，所以在基因治療的開發(fā)應(yīng)用上還處于起步階段。即便如此，我國科學(xué)家依然非常重視基因治療。著名的遺傳學(xué)家談家楨教授高瞻遠(yuǎn)矚地指出：“21世紀(jì)的醫(yī)療革命將取決于基因治療研究的成功。”
上海腫瘤研究所顧健人院士將基因治療分為3個(gè)階段：準(zhǔn)備期、狂熱期和理性期。1980—1989年為準(zhǔn)備期，在這個(gè)階段，科學(xué)家在臨床前研究方面進(jìn)行了大量工作，同時(shí)也在輿論上做了很多準(zhǔn)備。1990—1995年為狂熱期，隨著1990年9月基因治療的第一例應(yīng)用獲得了成功，帶來了醫(yī)學(xué)生物學(xué)領(lǐng)域的一片狂熱。但是，由于一些關(guān)鍵技術(shù)還沒有解決，在臨床應(yīng)用中碰壁也是正常的。1996年之后進(jìn)入理性期，在對(duì)過去幾年基因治療臨床試驗(yàn)進(jìn)行初步評(píng)估的基礎(chǔ)上，提出必須對(duì)基因治療的關(guān)鍵問題組織研究，使基因治療從狂熱轉(zhuǎn)入理性化的正常軌道。
北京華大基因研究中心主任楊煥明教授在談到將來醫(yī)生怎樣看病時(shí)，風(fēng)趣而形象地指出：將來，當(dāng)檢測一個(gè)人的全部基因序列不那么昂貴時(shí)，看病就方便多了。人的基因圖都記錄在一個(gè)光盤上。診斷時(shí)，醫(yī)生打開光盤，首先檢查幾個(gè)可能的“候選基因”，并把重要區(qū)域、重要基因、重要位點(diǎn)搞清楚。因?yàn)槊總€(gè)人的基因組略有差異，某種藥物有人用就靈驗(yàn)，有人用就不靈驗(yàn)，甚至?xí)猩ｋU(xiǎn)，針對(duì)個(gè)體差異，醫(yī)生開出“特效藥”就行了。實(shí)際上，迄今所有的藥物，都是通過修飾基因的結(jié)構(gòu)，調(diào)節(jié)、改變?nèi)梭w的基因表達(dá)，改變基因產(chǎn)物的功能從而達(dá)到治療的目的，這些是間接的“基因治療”。真正的“基因治療”是把治病的基因直接送到人體細(xì)胞中而發(fā)揮治療功效，如作為“基因產(chǎn)品”的人類胰島素、人類生長激素，已廣泛用于臨床治療?；蛑委煵粌H要找到致病的等位基因與正常的等位基因的區(qū)別，還要有“治療基因”。
總之，一旦基因治療成為現(xiàn)實(shí)，它必將給醫(yī)學(xué)帶來革命性的變化，同時(shí)，基因治療也將成為預(yù)防醫(yī)學(xué)的一部分，為人類的健康造福。
